Suchergebnisse

Orphan drugs are used for treatment of rare life-threatening diseases. There is no universal definition of a rare disease and no universal approach to orphan drugs legislation. As a result, decision-making in this field requires results of pharmacoeconomic analysis, which structure and interpretation need a specific approach due to high costs of the drugs and limited sample size. Cost-utility analysis, risk management, and international rare diseases patient registries could be used to solve these problems. ; Орфанные лекарственные средства (ЛС) применяют для лечения редких жизнеугрожающих заболеваний. Единого определения редкого заболевания не существует, как не существует и единого подхода к контролю орфанных ЛС. Механизм образования стоимости орфанных препаратов многими авторами расценивается как непрозрачный, и в целом затраты на них оказываются очень высокими. В связи с этим для принятия обоснованных решений в этой области требуются данные фармакоэкономического анализа, структура и интерпретация результатов которого требуют особого подхода с учетом высокой стоимости ЛС и ограниченности контингента пациентов. Для решения данной проблемы применяют анализ «затраты-полезность», системы управления рисками, а также формируют международные регистры пациентов с орфанными заболеваниями.